„Zabawa w Boga” coraz łatwiejsza

Z profesor Wiesławą Widłak, biologiem molekularnym z Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach, rozmawiamy o szansach i zagrożeniach, jakie niesie ze sobą metoda modyfikacji genomu – CRISPR-Cas9.

Przemysław Stańczak: Co to jest technologia CRISPR-Cas9 i jaki może mieć wpływ na życie zwykłych ludzi, konsumentów?

prof. Wiesława Widłak: W dzisiejszych czasach CRISPR-Cas9 faktycznie jest traktowane jako technologia, natomiast musimy pamiętać, że taki system funkcjonuje w naturze u bakterii i jest czymś w rodzaju pamięci immunologicznej. Dzisiaj używamy tego systemu jako metody do wprowadzania zmian w genomie. Fachowo używa się nazwy „edycja genomu”. Genom to w zasadzie całość DNA, które mamy niemalże w każdej komórce. Jest w nim zapisana informacja (w formie sekwencji z wykorzystaniem zaledwie czterech „liter”), jak ma funkcjonować dana komórka. Informacja z DNA jest przepisywana na RNA, a potem przeważnie na białko. To białka i RNA odpowiadają za budowę i funkcjonowanie komórek i całego organizmu. Za pomocą technologii CRISPR-Cas9 jesteśmy w stanie wprowadzić zmiany do DNA, a więc dokonać zmiany w informacji o tym, jak komórka ma funkcjonować. Możemy coś naprawić albo zepsuć w genomie. Pojawiło się takie pojęcie, że są to nożyce molekularne. Zainteresowanych jak to działa w szczegółach, odsyłam do fachowej literatury, ale chciałabym tu wytłumaczyć ogólną zasadę działania CRISPR-Cas9 i co się z tym wiąże.

U organizmów eukariotycznych, a więc również u ludzi, niemal każda komórka przechowuje prawie cały DNA w jądrze komórkowym o średnicy kilku, kilkunastu mikrometrów. DNA jest więc mocno upakowany, ale gdyby go rozwinąć, to miałby on długość około dwóch metrów.

Technologia CRISPR-Cas9 opiera się na tym, że wprowadzamy z zewnątrz do komórki krótkie (o długości zaledwie kilku nanometrów) kawałki RNA o określonej sekwencji licząc na to, że odnajdą one w DNA sekwencję komplementarną, czyli identyczną ze swoją sekwencją.

Jest to tzw. przewodnik (guide RNA). Ma on znaleźć tę sekwencję, którą chcemy zmodyfikować w genomie. Równocześnie dostarczyć trzeba enzym (najczęściej Cas9), który przecina DNA w  miejscu przyłączenia wprowadzonego RNA. To są właśnie te nożyce molekularne.

Komórka nie toleruje wolnych końców DNA, więc maszyneria komórkowa łączy je z powrotem ze sobą. W miejscu nacięcia możemy próbować wstawić jakąś dodatkową sekwencję. Jednak najprostsze co możemy zrobić za pomocą tej technologii, to tak zwany nokaut funkcjonalny konkretnego białka. Odbywa się to poprzez ingerencję na poziomie informacji zapisanej w DNA prowadzącą do tego, że dane białko nie będzie produkowane. Po przecięciu sekwencji DNA z instrukcją budowy danego białka (czyli w obrębie genu), uszkodzenie jest naprawiane przez komórkę. W czasie tej naprawy zwykle coś tam się dołoży lub czegoś braknie. W związku z tym przesuwa się tak zwana ramka odczytu, zaburzony jest odczyt informacji i nie powstanie już funkcjonalne białko. Nokaut funkcjonalny pozwala na badanie funkcji białka na zasadzie: zepsujmy coś i zobaczmy, co się zmieni w komórce. Jeżeli dane białko nie jest produkowane, to możemy obserwować efekty i wnioskować o jego funkcji. Kiedyś do tego celu trzeba było wykorzystywać rekombinację homologiczną, co było dosyć skomplikowane, a więc niezbyt popularne. Później stosowano metody oparte o siRNA, które są mniej skuteczne, a efekt może być przejściowy.

A dzisiaj technologia CRISPR-Cas9 jest w zasięgu niemalże każdego laboratorium biologii molekularnej. Jest to metoda tania i dosyć prosta w wykonaniu. Ma więc kolosalne znaczenie dla naukowców. Jak każda metoda ma jednak swoje wady.

Dlaczego mówiłam o tym, jak długi jest DNA w komórce, a jaki krótki kawałek RNA, który jest dostarczany? To jest niewiarygodne, że tak krótki kawałek Guide RNA jest w stanie w tym ogromie materiału genetycznego i w tym ścisku (przypominam: dwa metry DNA upakowane razem z białkami towarzyszącymi w jądrze o średnicy kilkunastu mikrometrów) znaleźć konkretne miejsce docelowe, które chcemy zmodyfikować. Faktycznie da się to zrobić, czasami wydajność jest niezbyt duża, ale to naprawdę pracuje. Problem w tym, że nie mamy żadnej pewności, że guide RNA przyczepi się do DNA tylko w tym miejscu, w którym chcemy. Inne sekwencje mogą być również naruszone, nie tylko te, które chcieliśmy przeciąć i to komplikuje analizę efektów. Wszystkie pozostałe miejsca poza wybranym celem to są tak zwane off-targets. Metoda jest więc ciągle ulepszana, zarówno w celu pozbycia się off-targets jak i poprawy wydajności.

Podsumowując, jest to naprawdę świetna metoda do modyfikacji materiału genetycznego niemalże w każdym typie komórki. W tej chwili jest głównie wykorzystywana w laboratoriach biologii molekularnej. Jej wpływ na życie zwykłych ludzi w mojej opinii jest raczej niewielki i nie sądzę, żeby się to szybko zmieniło.

W ostatnim czasie optymiści upatrują w tej technologii skutecznego leku na raka, na choroby genetyczne, ale także problemy epidemiologiczne. Czy to nie jest uproszczenie?

To jest duże uproszczenie. Musimy pamiętać o tym, że to jest tylko metoda i dopóki nie wiemy, co chcemy za jej pomocą zrobić, jaką sekwencję chcemy zmodyfikować, zmienić lub wyrzucić, to jest ona bezużyteczna. Podejmowane są próby, żeby leczyć raka, choroby genetyczne, itd., ale najpierw musimy wiedzieć, co i po co chcemy zmienić. Oczywiście te badania robi się w pierwszej kolejności na zwierzętach, na przykład na myszach. Najpierw indukuje się rozwój nowotworów u myszy, a potem próbuje się je leczyć. U ludzi najprościej jest wprowadzać zmiany w komórkach krwi biorących udział w odpowiedzi immunologicznej. Można je łatwo pobrać, zmodyfikować i wprowadzić z powrotem. Takie pierwsze próby już podjęto, ale jak na razie jest tylko kilka badań klinicznych pierwszej fazy, z których opublikowano wyniki i kilka w trakcie.

Pomijając nawet fakt niedoskonałości metody (co wcześniej czy później zostanie poprawione), dopóki nie wiemy, co zmienić, żeby wyleczyć nowotwór, czy jakąkolwiek inną chorobę, to metoda sama w sobie jest mało użyteczna. Chociaż budzi ogromne nadzieje na przyszłość.

Jest też kwestia ceny takiej terapii. Pewnie będzie znacznie przekraczać cenę tego, czym już dysponujemy, ponieważ na razie jest to terapia bardzo spersonalizowana, dedykowana konkretnemu pacjentowi.

Światowa Organizacja Zdrowia zamierza powołać panel uczonych, którzy mają opracować globalne standardy dla CRISPR. Czy wiąże się to z większym bezpieczeństwem tej technologii? Dlaczego to jest ważne, aby takie standardy zostały przygotowane?

Jest to bardzo ważne, żeby pewne standardy zostały wprowadzone choćby dlatego, że technologia zrobiła się bardzo popularna i każdy kto dysponuje laboratorium hodowli komórkowej może jej używać. To ważne, aby wprowadzić regulacje, pilnować, żeby nie doszło do jakichś nadużyć.

Parę lat temu były doniesienia na temat edycji ludzkiego genomu w zarodku. Pomijając nawet fakt, że nie jesteśmy w stanie zapanować nad tym, aby ta technologia była zupełnie swoista, żeby modyfikacja zaszła tylko i wyłącznie w jednym miejscu w genomie, to takie próby uważam za niedopuszczalne.

Jest wiele sekwencji, które mogą być podobne do naszej wybranej sekwencji docelowej i efekty uboczne mogą się pojawić. W momencie, kiedy zaczynamy grzebać w materiale genetycznym w zarodku z intencją, że zmienimy tylko jeden gen, to nie mamy pewności, że nie poniszczymy również innych sekwencji. I nie wiadomo, jaki będzie efekt finalny. Przez parę lat od wprowadzenia metody na rynek biotechnologiczny faktycznie nie było globalnych standardów dla CRISPR. To jest właściwie dziwne, że tyle czasu trwało, zanim jakieś pomysły na regulacje prawne się pojawiły. Inne metody, które umożliwiają zmiany w genomie są objęte regulacjami prawnymi. Czas najwyższy, żeby również ta miała takie regulacje.

W tej chwili obowiązują regulacje podobne do tych, które dotyczą „tradycyjnych” GMO. Środowisko biotechnologów sprzeciwiało się takim decyzjom uważając, że blokuje to prace rozwojowe i to jest zaprzeczenie postępu nauki. Druga strona powołuje się na tak zwaną zasadę przezorności mówiąc o tym, że w tej chwili nie jesteśmy przygotowani, aby uwalniać do środowiska organizmy stworzone taką metodą i potrzeba jeszcze wiele lat na to, żeby zdobyć większą gwarancję bezpieczeństwa. Czy jest Pani w stanie określić taką ramę czasową?

„Tradycyjne” GMO kojarzy się głównie z transgenicznymi roślinami o pożądanych cechach użytkowych. Ich otrzymywanie zwykle wymagało dodatkowego wprowadzenia jakiegoś genu (np. oporności na antybiotyk), który umożliwiał wstępną selekcję zmienionych organizmów. Natomiast w CRISPR-Cas9 są różne możliwości. Zaczynaliśmy od takich systemów, gdzie też wprowadzaliśmy różne geny oporności do komórek po to, żeby zrobić ich wstępną selekcję. Technologia szybko się rozwija i można już wprowadzać do komórek czyste białko i czyste guide RNA, które po wykonaniu swojego zadania są usuwane przez komórkę. Nie wprowadza się więc elementów „pomocniczych”, które bywają obciążeniem i nie chcemy, żeby rozprzestrzeniały się w środowisku. Metody te ciągle wymagają dopracowania, szczególnie u roślin, ale ich istotną zaletą jest możliwość jednoczesnej edycji wielu genów docelowych. Myślę, że z biegiem lat ludzie się przyzwyczają do używania tej technologii. Prawdopodobnie będzie ona bezpieczniejsza od tradycyjnych metod stosowanych dotychczas w produkcji żywności GMO.

Zagrożenie widzę raczej w tych tak zwanych off-targets, czyli w tym, że nie wiemy, co jeszcze zmieniamy w genomie. Genom jest tak duży i skomplikowany, że nie ma pewności, czy tą metodą czegoś przy okazji nie psujemy. Ale tak samo jest z większością metod tego typu. Zawsze jest jakieś ryzyko.

Czy uważa Pani, że regulacje, które obejmują w tej chwili zarówno CRISPR jak i GMO są właściwe, czy powinno być to jakoś rozdzielone?

CRISPR-Cas9 to jest technologia, która z założenia zmienia genom. Nawet jeżeli zmienia trochę inaczej niż dotychczasowe „tradycyjne” metody, to jest to jednak modyfikacja genomu sztucznie wywołana przez działania ludzi i w mojej opinii należy ją również traktować jako GMO. Z punktu widzenia pracy laboratoryjnej niewiele to zmienia, bo mamy zamknięte użycie GMO i zawsze konieczna jest na to zgoda odpowiednich komisji etycznych. W naszych badaniach nie uwalniamy GMO do środowiska. Być może w przyszłości zostanie to jakoś rozdzielone w przepisach, jeżeli uznamy, że rośliny modyfikowane z wykorzystaniem technologii CRISPR/Cas9 są bezpieczne dla środowiska.

„Tradycyjne” GMO cały czas jest wykorzystywane i trwają różne badania nad tym, żeby  produkować żywność w oparciu o tę technologię. W teorii ma to dać na przykład większe plony albo pozwolić taniej je pozyskiwać. Czy CRISPR też może być wykorzystywany w produkcji żywności i skąd mielibyśmy pewność, że taka żywność będzie bezpieczna dla konsumentów?

Prawdopodobnie to jeszcze trochę potrwa, zanim cokolwiek w tej dziedzinie uda się osiągnąć, bo to jest znowu kwestia tego, czy wiemy, co chcemy zmienić. Najprościej jest za pomocą CRISPR-Cas9 coś zepsuć w genomie, czyli idealnie nadaje się on do badań podstawowych, szczególnie do badania funkcji białek.

Wprowadzanie takich zmian, żeby coś dołożyć do genomu, coś naprawić lub poprawić, jest znacznie trudniejsze. Nawet jeżeli kiedyś ludzie będą wiedzieli, co chcą zmienić w genomie roślin czy innych organizmów wykorzystywanych jako produkty spożywcze, to zobaczymy, jak to się rozwinie.

Nie wykluczam, że za kilka, kilkanaście lat CRISPR-Cas9 również będzie wykorzystywany do produkcji żywności. Pierwsze próby zmian prowadzących do „poprawy” roślin użytkowych mamy za sobą.

Może być to metoda bezpieczniejsza od dotychczasowych, głównie z tego powodu, że umożliwia precyzyjną edycję genomu bez pozostawienia w roślinach obcych, „pomocniczych” fragmentów DNA (takich jak geny oporności na antybiotyki). Być może dlatego pojawiły się takie określenia jak „Nowe GMO”, choć tak naprawdę mamy jedynie nową technologię umożliwiającą uzyskanie genetycznie modyfikowanych organizmów.

Działamy bez cenzury. Nie puszczamy reklam, nie pobieramy opłat za teksty. Potrzebujemy Twojego wsparcia. Dorzuć się do mediów obywatelskich.

Czy to prawda, że w tej metodzie upatruje się również rozwiązania problemu głodu na świecie? Ludzkość przerabia to już w przypadku „tradycyjnych” GMO, o których się mówiło, że mają stać się panaceum.

Sądzę, że będzie tak samo jak wtedy, gdy pojawiły się możliwości produkcji transgenicznych roślin. Tradycyjne GMO każdy kojarzy przede wszystkim z tym, że to transgeniczne rośliny, które są albo odporne na jakieś choroby, albo dają większe plony. Nie sądzę, żeby CRISPR był panaceum na rozwiązanie tego problemu. Może będzie umożliwiał wprowadzenie zmian do genomu, które będą bardziej delikatne w stosunku do tych poprzednich metod, to znaczy, że nie będą wprowadzać dodatkowych sekwencji, które mogłyby się później rozejść w środowisku. Nie sądzę, żeby CRISPR-Cas9 był przełomową metodą w zakresie rozwiązania problemu głodu na świecie. Bez wiedzy o funkcjonowaniu całego organizmu nowa technologia  jest mało użyteczna.

Nawet jeżeli będzie świetnie dopracowana i nauczymy się tak z niej korzystać, żeby była faktycznie swoista, to jeżeli nie wiemy, co zmienić, metoda jest bezużyteczna. Powielanie pomysłów, które już były nie ma dużego sensu, trzeba więc szukać nowych.

Czy Pani zdaniem naukowcy podchodzą do szans i zagrożeń związanych z CRISPR wystarczająco holistycznie? Czy raczej skupiają się na jednym aspekcie i pracują w swojej specjalizacji, nie patrząc na dalekosiężne skutki lub wpływ tej technologii na inne dziedziny?

Sama metodologia wykorzystywana w badaniach podstawowych nie jest w zasadzie żadnym zagrożeniem. Jest bardzo użyteczna i przyspiesza badania nad funkcją białek. Naukowcy dysponując tą metodą mogą badać wiele innych rzeczy, mogą zmieniać genomy, ale muszą mieć ideę i myśleć o bezpieczeństwie. Jest w tym trochę racji, że wiele osób skupia się tylko na własnych badaniach. Ale są również tacy, którzy patrzą dalekosiężnie, o czym świadczą choćby planowane regulacje prawne.

W tym roku Nagroda Nobla w dziedzinie chemii została przyznana dwóm badaczkom, które pracowały nad wspomnianymi przez Panią nożycami. Czy to jest jednoznaczny wyraz poparcia dla tej technologii ze strony świata nauki? Jak odnoszą się do tej technologii inni naukowcy, dla których niekoniecznie jest to przedmiot bezpośrednich zainteresowań?

Osobiście uważam, że to było odkrycie warte Nagrody Nobla. Pierwsza praca, która pokazywała możliwość wykorzystania tej metody do edycji genomu ludzkiego, czy w ogóle eukariotycznego, ukazała się zaledwie 8-9 lat temu. W 2006 roku była też Nagroda Nobla za odkrycie możliwości wyciszania ekspresji genów za pomocą siRNA. Takie odkrycia są bardzo szybko docenianie przez środowisko naukowe. To jest bardzo ważne odkrycie i było to widać również po zainteresowaniu firm biotechnologicznych. Od momentu opublikowania pierwszej pracy, która opisywała możliwość zastosowania tej technologii, do wprowadzenia ofert różnych systemów CRISPR-Cas9 przez firmy biotechnologiczne minęło od roku do trzech lat. W tej chwili prawie wszystkie laboratoria takie jak to, w którym pracuję, wykorzystują CRISPR-Cas9 do prowadzenia badań podstawowych. W nauce jest to bardzo użyteczna metoda i bardzo dobrze, że została doceniona przez komitet noblowski.

Czy nie boi się Pani, że ta technologia może być wykorzystana w złym celu? Na przykład jako broń biologiczna albo inne narzędzie, które trafiwszy w niewłaściwe ręce może wyrządzić na świecie wiele szkód zarówno dla ludzi, jak i przyrody?

Broń biologiczna może pewnie powstać tak samo, jak za pomocą każdej innej technologii. Ale w szczegółach trudno mi to sobie wyobrazić.

Każda technologia może być wykorzystywana w różnym celu i myślę, że również i ta ma taki sam potencjał służenia dobrym jak i złym celom. Tak samo jak zwykłe nożyce są bardzo użyteczne, ale można też nimi dotkliwie zranić, czy zabić.

Największego zagrożenia upatruję w pomysłach, które już mieli Chińczycy, żeby modyfikować genom ludzki w zarodkach. Idea zmieniania genomu była taka, żeby dzieci nie chorowały na AIDS. Było tam jednak drugie dno, ponieważ zmodyfikowano gen, o którym wiadomo, że jest związany z poziomem inteligencji. W moim odczuciu, naczelna idea wyglądała właściwie na przykrywkę do tego, żeby poprawić inteligencję dzieci. Tu właśnie widzę zagrożenie tej technologii, że będą próby modyfikacji genomów w celu „ulepszenia” gatunku, przy czym tak naprawdę nie wiemy, jakie będą efekty uboczne takiego działania. Ingerencje w ludzki genom w zarodkach powinny być całkowicie zakazane.

Czy możemy powiedzieć, że to nowa eugenika?

Wygląda to tak, że pierwsze próby mamy za sobą, a przynajmniej takie były doniesienia prasowe, bo tak naprawdę nikt nic nie widział. To są doniesienia niepotwierdzone żadnymi twardymi dowodami naukowymi, są za to bardzo niepokojące. Ta nowa eugenika naprawdę mnie przeraża.

Czy jest w ogóle jakaś państwowa czy też ponadnarodowa, społeczna kontrola rozwoju tej metody? Kto tak naprawdę sprawuje nad nią pieczę, kto ma najwięcej do powiedzenia? Prywatne firmy lub korporacje? A może pracują nad tym państwa w ramach narodowych programów rozwojowych?

Nie sądzę, żeby ktokolwiek globalnie kontrolował rozwój tych technologii. Nazywamy to ogólnie jako CRISPR-Cas9 i traktujemy jako jedną metodę, a ona ewoluuje, rozwija się. W sumie trwa to dopiero kilka lat, a jest już naprawdę wiele sposobów i różnych możliwości modyfikacji samych enzymów i cząsteczek guide RNA, a także sposobów ich dostarczania do komórek. Jest całe mnóstwo firm biotechnologicznych, które nad tym pracują i tysiące laboratoriów na świecie wykorzystuje tę metodę, wymyślając swoje własne zastosowania i modyfikacje. Ludzie badają różne rzeczy. W tej chwili CRISPR jest już rutynowo wykorzystywany na przykład do tego, żeby robić nokauty genowe u myszy. Myszy transgeniczne i „tradycyjne” nokauty jako organizmy modelowe to są kwestie ostatnich 30 lat. Służą do badań podstawowych: uzyskujemy albo nadprodukcję jakiegoś białka w organizmie, albo jego całkowity brak. CRISPR-Cas9 wypiera dawną metodę klasycznej rekombinacji homologicznej, która była główną metodą uzyskania nokautu genowego. Jest znacznie prostszy i wydajniejszy. Nawet planowane regulacje prawne, o które obawiają się naukowcy, niewiele zmienią i nie zahamują badań. Dopóki w laboratoriach jest zamknięte użycie GMO, to sądzę, że naukowcy są w stanie badać wszystko, co wymyślą. Tutaj nie mają ograniczeń, jedynie finansowe. A więc kierunek badań zależy od grup dysponujących finansami, jak we wszystkim. Natomiast oczywiście badania na ludziach, to znaczy modyfikacje materiału w zarodkach, nie powinny mieć miejsca. Dużo emocji i kontrowersji budzą również możliwości tzw. napędu genowego (Gene Drive) opartego na technologii CRISPR-Cas9, który pozwala złamać prawa dziedziczenia. Wszystkie badania, które prowadzimy w zamkniętych laboratoriach są prowadzone i będą prowadzone. Trzeba się stosować do przepisów, jakie są w tym względzie, ale one nie blokują badań podstawowych.

Mimo wszystko w Pani wypowiedziach pojawia sporo aury niepewności, jeśli chodzi o konsekwencje w przyszłości. Czy CRISPR można porównać do „zabawy w Boga”?

Trochę tak, ale w ten sposób bawimy się już od dawna, bo wszystkie nasze wcześniejsze modyfikacje genomu były prowadzone na tej samej zasadzie. Ta metoda jest trochę prostsza i wydajniejsza, dostępna dla wielu, choć ma może trochę więcej efektów ubocznych, których nie widzimy, bo skupiamy się na badaniu efektu spodziewanego. W badaniach naukowych chodzi o to, żeby zrozumieć i umieć kontrolować wszystkie procesy życiowe, ale to będzie jeszcze długo poza naszym zasięgiem, bo każda komórka i każdy organizm jest inny. Życie sobie zawsze znajdzie jakąś furtkę. Pracuję w zawodzie ponad 30 lat. Rozwój biotechnologii i nasze zrozumienie procesów życiowych jest olbrzymie i jestem zdumiona, że wiele stwierdzeń, które kiedyś było dogmatami, przestało na przestrzeni lat nimi być. Okazało się, że coś co było pewnikiem 30 lat temu, dzisiaj już nim nie jest. Trudno jest przewidzieć rozwój sytuacji, ale myślę, że po paru latach wszyscy się przyzwyczają, że mamy taką metodę, możemy ją wykorzystywać i będzie to samo, co z poprzednimi metodami. Będą jakieś tradycyjne zastosowania i może pojawi się coś nowego, co przyćmi to, co mamy teraz. Podobna była fascynacja systemem wyciszania ekspresji genów za pomocą siRNA. Około 25-30 lat temu była fascynacja wirusową terapią genową, która też miała być panaceum na różne choroby i nic z tego nie wyszło. Był etap zachwytu nad możliwościami klonowania organizmów. Tak samo może być z CRISPR-Cas9. Ale już teraz widać, że w badaniach podstawowych wypiera starsze metody, bo jest prostsza i więcej laboratoriów może to zrobić. Główną wadą są off-targets, czyli możliwe zmiany poza miejscem zaplanowanym. Jest oczywiście bardzo dużo badań i modyfikacji metody służących eliminacji efektów ubocznych, ale nie wiem, kiedy dojdziemy do absolutnej precyzji. Sądzę, że jest raczej mało prawdopodobne, żeby nie było żadnych efektów ubocznych stosowania metody. Choć trzeba podkreślić, że w badaniach podstawowych efekty uboczne nie dyskwalifikują metody, bo wnioskujemy na podstawie szeregu komplementarnych badań.

Czy nie uważa Pani, że ta perspektywa czasowa jest trochę za bardzo spłaszczona? Ewolucja biologiczna trwa miliardy lat, a tutaj nagle mówimy o metodzie, o której wiemy od około 8 lat. To jest kusząca perspektywa, ale jednak co można przez te kilka lat…

Można się zachłysnąć możliwościami tej metody, a po jakimś czasie przyjdzie otrzeźwienie i będziemy wiedzieli, do czego możemy ją zastosować, a do czego nie. Może po drodze znowu pojawi się coś nowego. Sama idea czy metoda, która weszła na rynek biotechnologiczny jest nowa, faktycznie rozwija się kilka lat, ale system istniał w bakteriach pewnie od początku istnienia bakterii i wirusów. Sam CRISPR-Cas9 to tak naprawdę system immunologicznej pamięci u bakterii, a my go dopiero poznajemy od kilkudziesięciu lat. Wtedy właśnie było pierwsze doniesienie, że bakterie mają coś takiego. To jest doskonały przykład na to, że różne rzeczy należy badać, bo nigdy nie wiadomo, co się okaże ważne. Mogło się wydawać 30 lat temu, że odkrycie takiego systemu u bakterii nikogo nie obchodzi, a dzisiaj mamy dzięki tej obserwacji bardzo fajną metodę do badań podstawowych.

Czy posiada Pani wiedzę na jakim etapie jest Polska, jeśli chodzi o CRISPR? Czy są jakieś rządowe projekty wsparcia dla badaczy, czy też instytuty takie jak Narodowy Instytut Onkologii pracują nad tym w ramach własnych struktur?

Z tego co wiem, to ta metoda dostępna jest niemalże dla każdego laboratorium, które potrzebuje ją zastosować, ponieważ nie jest za droga i nie wymaga wyrafinowanego sprzętu ani umiejętności. Modyfikowanie zwierząt wymaga trochę większej infrastruktury i umiejętności. W Warszawie funkcjonuje jednostka (MOUSE GENOME ENGINEERING FACILITY) prowadząca działalność usługową, gdzie można zamówić myszy z nokautem funkcjonalnym na bazie technologii CRISPR-Cas9. Miała ona wsparcie finansowe w ramach polskich i europejskich grantów. Trudno powiedzieć, czy są jakieś inne projekty w Polsce, które by wspierały rozwój tej technologii. Nie słyszałam, ale też nie interesowałam się.

Czy chciałaby Pani jeszcze dodać coś, co byłoby kluczowe z punktu widzenia naszych Czytelników?

Osobiście uważam, że CRISPR-Cas9 jest fantastyczną metodą do badań podstawowych i będzie się na pewno w tym obszarze rozwijał.

Trudno mi powiedzieć o jego wpływie na przykład na produkcję żywności w badaniach roślinnych, ponieważ ja zajmuję się badaniami głównie w komórkach nowotworowych i przedstawiam swój indywidualny pogląd na temat tego, jaki będzie wpływ tej technologii na funkcjonowanie normalnych ludzi. Według mnie będzie tak, że za parę lat wszyscy przyzwyczają się do tego, że mamy taką technologię i nie będzie już wzbudzać emocji. Jej zastosowanie zależy od tego, do czego będziemy chcieli ją wykorzystać. A żeby wiedzieć, co chcemy zmienić w genomie, to potrzebna nam wiedza na temat funkcjonowania każdej komórki i całego organizmu. Podsumowując: nie uciekniemy od badań podstawowych. Jeżeli chcemy wiedzieć, jak leczyć lub co się dzieje, że organizm się zmienia i zaczyna źle funkcjonować, to musimy mieć wiedzę o podstawowych procesach zachodzących w organizmie.   

Dziękuję za rozmowę.